生物醫(yī)學(xué)研究中的轉(zhuǎn)基因動物模型

現(xiàn)代藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)使用各種工具和科學(xué)技術(shù)。使用簇狀規(guī)則間隔短回文重復(fù)序列（CRISPR）進(jìn)行的基因工程是新發(fā)現(xiàn)可能對制藥行業(yè)產(chǎn)生影響的一個突出例子。在生物醫(yī)學(xué)研究中生成轉(zhuǎn)基因動物模型已成為藥物發(fā)現(xiàn)過程的重要組成部分，使科學(xué)家能夠更有效地研究新的治療方法和疾病。

綠色熒光蛋白（GFP）斑馬魚等轉(zhuǎn)基因動物模型允許在藥物發(fā)現(xiàn)的早期階段對疾病和治療方法進(jìn)行新的研究。在受控的實驗室環(huán)境中重現(xiàn)遺傳性疾病或有害疾病是早期藥物發(fā)現(xiàn)的核心。通過斑馬魚等同源動物模型，科學(xué)家可以快速安全地識別潛在的有益分子和化合物。

什么是生物醫(yī)學(xué)研究中的轉(zhuǎn)基因動物模型

模式生物及其對科學(xué)的貢獻(xiàn)是藥物發(fā)現(xiàn)研究和開發(fā)的重要組成部分。整個生物系統(tǒng)的復(fù)雜性包括數(shù)量驚人的變量，這些變量可能會影響潛在的有希望的治療性打擊。

從理論化合物和分子方程到體內(nèi)動物模型的步驟是藥物發(fā)現(xiàn)過程的關(guān)鍵部分。了解疾病和新藥在現(xiàn)實中如何運作 - 即使是實驗室控制的現(xiàn)實 - 提供了有價值的見解，如果沒有生物體，這些見解是不可能收集的。

轉(zhuǎn)基因為科學(xué)家提供了一種開發(fā)更有效的動物模型的方法，依靠基因沉默，CRISPR和其他基因工程工具來確保生物體充當(dāng)人類的適當(dāng)替身。生物醫(yī)學(xué)研究中的轉(zhuǎn)基因動物模型有助于更好地了解新疾病，隨著藥物發(fā)現(xiàn)過程的繼續(xù)，努力為受影響的患者提供更好的治療和治愈。

轉(zhuǎn)基因模型的突變和分析

當(dāng)涉及到生物醫(yī)學(xué)研究中的轉(zhuǎn)基因動物模型時，藥物發(fā)現(xiàn)中常用的兩種主要類型。

突變

具有完全測序基因組的動物模型可以輕松修改和編輯DNA，以滿足各種測試和測定的需求。就斑馬魚而言，已經(jīng)有超過14，000個已建立的突變隨時可用于藥物發(fā)現(xiàn)和其他科學(xué)研究。

分析細(xì)胞和通路

生物醫(yī)學(xué)研究中的轉(zhuǎn)基因動物模型不僅可以完全操縱或修改DNA，還可以用于分析細(xì)胞和途徑，作為在臨床前研究中收集數(shù)據(jù)的一部分。例如，GFP Zebrafish通常用于圖像分析，允許在早期藥物發(fā)現(xiàn)中快速簡便地進(jìn)行測試和分析。

GFP斑馬魚是轉(zhuǎn)基因替代動物模型，設(shè)計用于在暴露于特定波長激發(fā)時發(fā)光。

在實踐中，生物醫(yī)學(xué)研究中的轉(zhuǎn)基因動物模型可以轉(zhuǎn)化為簡單的非侵入性大規(guī)模測試。依靠像GFP Zebrafish這樣的模型可以更好地了解新疾病和新療法如何與整個生物系統(tǒng)相互作用。

轉(zhuǎn)基因斑馬魚在生物醫(yī)學(xué)研究中的應(yīng)用

生物醫(yī)學(xué)研究中的轉(zhuǎn)基因動物模型有助于完善實驗范圍，并進(jìn)一步關(guān)注結(jié)果的細(xì)節(jié)。例如，像GFP Zebrafish這樣的模型生物可以更清楚地了解疾病及其治療方法zui終如何影響未來人類患者的生活。

斑馬魚代表了藥物發(fā)現(xiàn)的機(jī)會，與人類共享進(jìn)化歷史和超過80%的疾病基因DNA。像GFP Zebrafish這樣的轉(zhuǎn)基因模型使研究特定的人類疾病成為一個更簡單的過程。

作為額外的好處，小型脊椎動物魚的自然行為非常適合實驗室條件。適應(yīng)性強(qiáng)的魚群產(chǎn)生數(shù)百個卵，這些卵在不到一周的時間內(nèi)發(fā)育，并在透明的胚胎中成熟。甚至在進(jìn)行任何基因工程之前，Danio Rerio就已經(jīng)適應(yīng)了簡單，非侵入性的測試以及對發(fā)育變量和過程的觀察。

轉(zhuǎn)基因動物模型為早期藥物發(fā)現(xiàn)中有效的臨床前研究提供了可靠、可重復(fù)和可驗證的數(shù)據(jù)。

從確定熱門產(chǎn)品并開始臨床前研究到通過FDA藥物批準(zhǔn)程序并進(jìn)入市場的步驟可能是漫長而復(fù)雜的。開始轉(zhuǎn)基因斑馬魚的臨床前研究意味著盡早收集有關(guān)毒性，安全性和有效性的可驗證和可靠的數(shù)據(jù)。

像斑馬魚這樣的替代動物模型有助于簡化藥物開發(fā)的復(fù)雜過程，使研究人員少擔(dān)心一件事，并緩解向臨床試驗的過渡。